В США одобрили самый дорогой препарат в мире. Он произведет революцию в медицине. В Украине тоже?

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментами США (FDA) 24 мая 2019 года одобрило генную терапию стоимостью в 2,1 млн долларов. Таким образом, она стала самым дорогим в мире препаратом. EtCetera выяснял, что значит одобрение FDA, кому нужен этот препарат и почему он такой дорогой

ЧТО ЭТО? Препарат, который одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, называется  Zolgensma, сообщает медицинский ресурс INgenius со ссылкой на официальный сайт FDA. Это первая генная терапия для детей младше двух лет, страдающих спинальной мышечной атрофией (SMA). Эта болезнь является главной генетической причиной детской смертности.

РЕДКАЯ БОЛЕЗНЬ. SMA встречается раз на 11 тыс. рождений. Это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене. В организме здорового человека двигательные нейроны, которые контролируют движение мышц по всему телу, работают благодаря особому белку SMN. У человека со спинальной мышечной атрофией этого белка недостаточно, поэтому моторные нейроны погибают, что приводит к изнурительной и часто смертельной мышечной слабости. Дети с SMA испытывают проблемы с удержанием головы, глотанием и дыханием. Эти симптомы могут быть как врожденными, а могут появиться в возрасте шести месяцев.

В США одобрили самый дорогой препарат в мире. Он произведет революцию в медицине. В Украине тоже?КАК РАБОТАЕТ ТЕРАПИЯ? Специальные вирусные векторы препарата доставляют полностью функциональную копию человеческого SMN гена в целевые клетки двигательного нейрона. Однократное введение Zolgensma приводит к преобразованию наследственной информации от гена в необходимый для двигательных нейронов белок. В результате мышцы ребенка «оживают», его движения улучшаются, а риск летального исхода снижается.

ДОЛГО И ДОРОГО. Терапия спинальной мышечной атрофии существовала и до Zolgensma. Например, Spinraza от компании Biogen. Но все дело в том, что такое лечение было рассчитано на 10 лет. В первый год нужно было заплатить 750 тыс. долларов, а потом – по 375 тыс. ежегодно. В сумме выходит 3,5 млн долларов.

НОВОЕ – ЛУЧШЕ. Преимущество Zolgensma, несмотря на ее высокую стоимость, в том, что лечение рассчитано на пять лет при ежегодном ценнике в 425 тыс. долларов (2,1 млн долларов за пять лет). То есть это более чем в полтора раза дешевле и вдвое быстрее, чем нынешний вариант терапии.

В Украине
всего 150
пациентов с SMA.
Большая часть
из них –
маленькие дети.

ПОЧЕМУ ЭТО ВАЖНО? Spinraza вышел на рынок только в 2016 году, но сегодня его используют во всем мире как основную и самую успешную терапию. Не прошло и трех лет, как ему на смену пришел новый препарат, который поможет спасти самых маленьких пациентов, так как SMA часто не дает им прожить более двух лет. А FDA заявляет о всесторонней поддержке разработок в этом направлении. Это говорит о том, что наиболее проблемная отрасль медицины – генетика – переживает свой расцвет. Ее развитие дает надежду людям с генетическими заболеваниями, не позволяющими им вести долгую полноценную жизнь.

ДЕНЬГИ РЕШАЮТ ВСЕ. Орфанные (редкие) заболевания практически всегда сопряжены с огромными тратами на лечение, реабилитацию или особое питание. Поэтому во многих странах такая терапия оплачивается государством. В противном случае, у фармкомпаний не было бы стимула вести разработки в этом направлении – их препараты просто никто не смог бы купить. В США лечение орфанных заболеваний покрывается за счет страховки. В нашей стране действуют госпрограммы, которые полностью или частично обеспечивают необходимой терапией таких пациентов.

В США одобрили самый дорогой препарат в мире. Он произведет революцию в медицине. В Украине тоже?Что касается SMA, то здесь все не так просто. Лечение настолько дорогое, что позволить себе его может не каждая развитая страна. Например, Польша только в 2019 году приняла решение о включении Spinraza в перечень препаратов, стоимость которых возмещается. Сегодня в стране 700 пациентов ожидают такого лечения.

В Украине ситуация хуже. У нас Spinraza вообще не зарегистрирован, несмотря на многочисленные обращения в Минздрав родителей больных детей и упрощенную процедуру регистрации медпрепаратов. В мае 2019 года петиция на сайте Президента с требованием зарегистрировать препарат набрала необходимые 25 тыс. голосов, но экс-президент Петр Порошенко так и не рассмотрел ее. Сегодня семьи собирают деньги на дорогостоящее лечение в Израиле и других странах через благотворительные фонды, но у большинства из них практически нет шансов на получение такой терапии.

Поделиться
Выразить свое впечатление
Love
Haha
Wow
Sad
Angry

Добавить комментарий

Войти используя социальный аккаунт
опрос

Найважливіше — в одному листі. Новини, реформи, аналітика — коротко і по суті.

Підпишись, щоб бути в курсі.

Дізнавайся все найцікавіше першим — слідкуй за нашими новинами у соцмережах

Дякую, я вже з вами